TS. BÙI CHÍ BẢO
ĐẠI HỌCY DƯỢC TP. HỒ CHÍ MINH
03-23-2013
LIỆU PHÁP GEN VÀ TẾ BÀO
(GENE AND
CELL THERAPY)
LIỆU PHÁP GEN VÀ TẾ BÀO
(GENE AND
CELL THERAPY)
NỘI DUNG
1. Liệu pháp gen và tế bào
2. Công cụ chuyển gen, cấy
ghép
3. Ứng dụng liệu pháp gen và tế
bào
Tỷ lệ tử vong do bệnh (1900-2010)
NJEM, WHO
So sánh tỷ lệ tử vong do bệnh của
Hoa Kì (1950-2003)
UngThư
Tim mạch
NIH, 2003
Stroke Cúm
 Ung thư chiếm tỉ lệ tử vong hàng
đầu thế giới.
 Mỗi phút có hai người được phát
hiện mắc ung thư.
 Hơn 11 triệu người đang sống với
ung thư.
 Hơn 3,5 tri ệ u bệnh nhân ung thư
mới được c hẩ n đoán hàng nă m.

Human : Mouse 80%
COMPARATIVE SEQUENCE ANALYSIS
2007
COMPARATIVE COMPLEX DISEASES BY SEQUENCING
Xơ vữa động mạch
Cao huyết áp
Rối loạn lưỡng cực (Bipolar disorder)
Tiểu đường týp 1
Tiểu đường týp 1I
~ 12 BỆNH UNG THƯ ĐÃ ĐƯỢC GIẢI TRÌNH TỰ
ĐIỂM NHẤN NGHIÊN CỨU GIẢI
TRÌNH TỰ EXOMES
# Các bệnh nhân n=24
Số đột biến
Giải trình tự toàn bộ exome của
bệnh nhân ung thư tuyến tuỵ
Volberg et al., John Hopkins Hospital 2012
KHÓ KHĂN “COMPLICATION”…
1. Heterogeneity/variation (tính đa
dòng)
2. Biến đổi di truyền khác, bao gồm
cả epigenetic
 Sự kháng thuốc
 Tế bào gốc ung thư tiềm ẩn
class="bi x0 y0 w1 h1"
LÀM THẾ NÀO ỨNG DỤNG DỮ
LIỆU THÔNG TIN GENOME ĐỂ
ĐƯA VÀO ĐIỀU TRỊ?
Wellcome
Trust

GIẢI PHÁP GEN
GLEEVEC® (imatinib mesylate)
CÁC TÍN HIỆU ĐỒNG NHẤT…
TẠO
MẠCH
MÁU MỚI
“ANGIO-
GENESIS”
GIẢI PHÁP TẾ BÀO
1. Thay thế tế bào bệnh bằng tế bào
lành
2. Tiêu diệt tế bào bệnh “từ trong ra
ngoài” – ‘inside out’
Liệu pháp “từ trong ra ngoài”
Hơ -Yun, Cho-sun1600
Liệu pháp “từ trong ra ngoài”
Oxic
Hypoxic
Anoxic
C. Novyi
Vi khuẩn kị khí
class="bi x0 y0 w1 hf"