BỘ Y TẾ
TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI
NGUYỄN KIỀU TRANG
TỔNG QUAN HỆ THỐNG
CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CÁC PHÁC ĐỒ
TẦM SOÁT LOÃNG XƯƠNG Ở PHỤ NỮ
TRÊN 40 TUỔI
KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ
HÀ NỘI - 2014
BỘ Y TẾ
TRƯỜNG ĐẠI HỌC DƯỢC HÀ NỘI
NGUYỄN KIỀU TRANG
TỔNG QUAN HỆ THỐNG
CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CÁC PHÁC ĐỒ
TẦM SOÁT LOÃNG XƯƠNG Ở PHỤ NỮ
TRÊN 40 TUỔI
KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SĨ
Người hướng dẫn:ThS. Phạm Nữ Hạnh Vân
Nơi thực hiện :Bộ môn Quản lý & Kinh tế dược
HÀ NỘI - 2014
LỜI CẢM ƠN
Ngoài sự cố gắng và nỗ lực của bản thân, tôi sẽ không thể hoàn thành khóa
luận tốt nghiệp nếu không có sự giúp đỡ từ gia đình, thầy cô và bạn bè.
Chính vì vậy, tôi xin bày tỏ lòng biết ơn chân thành nhất đến:
Thạc sĩ Phạm Nữ Hạnh Vân, giảng viên bộ môn Quản lý – Kinh tế Dược,
trường đại học Dược Hà Nội, người thầy không những tận tình chỉ dạy tôi trong một
năm vừa qua, mà còn động viên tôi rất nhiều trong quá trình thực hiện đề tài.
Các thầy giáo, cô giáo bộ môn Quản lý – Kinh tế Dược, trường đại học
Incremental cost-effectiveness ratio
Dual-photon X-ray absorptiometry
Quantitative-ultrasound
Clinical risk factor
Osteoporosis self-assessment Tools
Simple calculated osteoporosis risk
estimation
Osteoporosis risk assessment
instrument
Osteoporosis Index of Risk
Hormon Replacement Therapy
Bone Mineral Density
Selective Estrogen Receptor
Modulators
Receptor activator of nuclear factor-
kappa B ligand
Quantitative computed tomography
Fractute Risk Assessment Tool
Năm sống điều chỉnh theo chất lượng
Tỉ lệ gia tăng chi phí hiệu quả
Hấp thụ năng lượng kép X-quang
Siêu âm định lượng
Các yếu tố nguy cơ lâm sàng
Công cụ tự đánh giá loãng xương
Liệu pháp thay thế hormon
Mật độ xương
Tác nhân điều biến thụ thể Estrogen
chọn lọc
Chụp cắt lớp
khác biệt giữa các đối tượng, lứa tuổi, sắc tộc, vùng miền hay quốc gia; có thể là do
sự khác biệt về gene, ngưỡng chi phí hiệu quả,…
Để đạt hiệu quả cao trong phòng chống loãng xương và ngăn chặn gãy
xương do loãng xương cùng với các phác đồ điều trị, cần sử dụng các phác đồ tầm
soát loãng xương phù hợp với nguồn ngân sách y tế cũng như tình hình kinh tế của
nước ta. Tuy nhiên ở Việt Nam, dữ liệu về chi phí hiệu quả của các phác đồ tầm
soát, điều trị loãng xương còn rất hạn chế và chưa có ngưỡng chi phí hiệu quả cụ
thể[39]. Do vậy, các nhà quản lí trong trong lĩnh vực y tế của nước ta cần có những
đánh giá tin cậy về chi phí – hiệu quả của các phác đồ tầm soát loãng xương trong
sự so sánh với các phác đồ khác. Với mục đích tập hợp thông tin, cung cấp một cái
nhìn tổng quát về chi phí hiệu quả của các phác đồ tầm soát loãng xương ở phụ nữ
trên 40 tuổi cho bệnh nhân và các cán bộ y tế, các nhà hoạt động chính sách ở Việt
Nam để từ đó có sự cân nhắc và lựa chọn hợp lí; chúng tôi thực hiện đề tài:
“Tổng quan hệ thống chi phí - hiệu quả các phác đồ tầm soát loãng
xương ở phụ nữ trên 40 tuổi.”
Với mục tiêu:
Tổng hợp, phân tích chi phí hiệu quả của các phác đồ tầm soát loãng xương
cho phụ nữ trên 40 tuổi được công bố trên các tạp chí quốc tế từ năm 2004 đến
nay.
CHƯƠNG 1
MỘT SỐ VẤN ĐỀ VỀ LOÃNG XƯƠNG
1.1 ĐỊNH NGHĨA LOÃNG XƯƠNG
Trong vòng nhiều năm qua, có rất nhiều nghiên cứu về loãng xương đã được
thực hiện. Hiểu biết về loãng xương nhờ đó cũng thay đổi theo thời gian. Vì vậy
định nghĩa về loãng xương cũng có nhiều thay đổi.
Khái niệm 1: Năm 1991, Tổ chức Y tế Thế giới (World Health
Organization) chủ trì một hội nghị chuyên đề loãng xương tại Thụy Sĩ gồm các
chuyên gia hàng đầu trên thế giới để định nghĩa:
1.3 CÁC YẾU TỐ NGUY CƠ CỦA GÃY XƯƠNG DO LOÃNG XƯƠNG[3]
Đầu tiên cần phải làm rõ là có sự khác biệt giữa yếu tố nguy cơ của loãng
xương và yếu tố nguy cơ của gãy xương do loãng xương. Trong giai đoạn đầu của
các nghiên cứu dịch tễ học loãng xương, các nghiên cứu tập trung vào tìm hiểu các
yếu tố nguy cơ của loãng xương; nhưng những thập niên gần đây, các yếu tố nguy
cơ của gãy xương được chú trọng nhiều hơn.
Gãy xương hông, gãy xương đốt sống, gãy xương cổ tay (đầu dưới xương
quay) là các dạng gãy xương phổ biến và kinh điển nhất của gãy xương do loãng
xương. Qua các lược khảo có hệ thống các nghiên cứu đã đăng tải trong thời gian
15 năm qua về mối quan hệ giữa các yếu tố nguy cơ và hậu quả của gãy xương do
loãng xương ở người có tuổi, một đặc điểm nổi bật là mặc dù mức độ tương quan
nhân-quả đối với các loại gãy xương khác nhau là khác nhau nhưng các loại gãy
xương trên đều có chung các nhóm yếu tố nguy cơ: Tuổi, các yếu tố liên quan đến
xương, tiền sử gãy xương, các yếu tố liên quan đến té ngã, lối sống, yếu tố di
truyền[37].
Các nghiên cứu về các yếu tố nguy cơ của gãy xương ở sắc dân không phải
da trắng khá phổ biến, tuy nhiên số lượng nghiên cứu về các yếu tố nguy cơ gãy
xương ở người châu Á không nhiều, vẫn còn rời rạc, chưa có hệ thống, thời gian
theo dõi chưa được lâu dài. Ở đây chúng tôi chỉ đề cập đến các yếu tố nguy cơ gãy
xương ở phụ nữ da trắng[4, 15].
Nhóm yếu tố nguy cơ Yếu tố nguy cơ
Tuổi Tuổi cao
Yếu tố liên quan đến
xương
Mật độ xương (Mật độ chất khoáng cổ xương đùi, mật
độ chất khoáng đốt sống thắt lưng, mật độ chất khoáng
xương cổ tay), thiếu hụt chất xương, chỉ số hình học cổ
xương đùi, yếu tố vi cấu trúc,…
Tiền sử gãy xương
Trên thực tế, QUS đo tốc độ âm thanh xuyên qua xương, chứ không phải mật
độ xương. QUS không đo MĐX trực tiếp nhưng các chỉ số siêu âm có độ tương
quan khá cao với mật độ xương đo bằng máy DXA. Các nghiên cứu dịch tễ học cho
thấy các chỉ số siêu âm không có giá trị tiên đoán gãy xương cao như mật độ xương
từ máy DXA.
• Kĩ thuật sử dụng bức xạ:
- Sử dụng Radionuclid: Hấp thụ năng lượng đơn (SPA), hấp thụ năng lượng kép
(DPA)
- Sử dụng quang tuyến X: Quang tuyến kế, hấp thụ năng lượng đơn X quang (SXA),
hấp thụ năng lượng kép X quang (DXA), chụp cắt lớp (QCT)
Phần lớn các phương pháp trên có sai số dưới 5%
Hiện nay, đo mật độ xương bằng phương pháp DXA được xem là phương
pháp chuẩn để đánh giá mật độ xương và chẩn đoán loãng xương.
DXA có nhiều ưu điểm so với các phương pháp khác như độ chính xác cao,
sai số đo lường thấp, thời gian đo lường ngắn, chi phí tương đối rẻ, độ bức xạ rất
thấp, v.v… Nhưng DXA cũng có vài hạn chế nhất định, như chúng không đo được
mật độ xương trên một thể tích (còn gọi là volumetric bone density), và nếu bệnh
nhân mắc các chứng như chồi xương (osteophytosis) thì các đo lường MĐX không
chính xác (cao hơn thực tế).
Đo mật độ xương được chuẩn hóa bằng chỉ số T (T-score). Mật độ xương
(BMD) theo chỉ số T (T-score) của một cá thể là chỉ số BMD của cá thể đó so với
BMD của nhóm người trẻ tuổi (thường là nhóm khỏe mạnh, có khối lượng xương
đỉnh, cùng chủng tộc) làm chứng. Trên cơ sở đó, có các giá trị của BMD như sau:
+ BMD bình thường khi T-score > – 1: tức là BMD của đối tượng > – 1 độ
lệch chuẩn so với giá trị trung bình của người trưởng thành trẻ tuổi.
+ Giảm mật độ xương khi – 2,5 ≤ T-score ≤ – 1: tức là BMD từ – 2,5 đến – 1
độ lệch chuẩn so với giá trị trung bình của người trưởng thành trẻ tuổi.
+ Loãng xương khi T-score < 2,5: tức là BMD dưới – 2,5 độ lệch chuẩn so
với giá trị trung bình của người trưởng thành trẻ tuổi, ở bất kỳ vị trí nào của xương.
+ Loãng xương nặng khi T-score < 2,5 và kèm theo gãy xương. Vị trí gãy
Gãy xương(hông/sườn/cổ tay) không do
chấn thương sau 45 tuổi(Điểm tối đa=12)
Tuổi +3 Chữ số đầu tiên của tuổi
Liệu pháp Estrogen +1
Phụ nữ chưa bao giờ sử dụng liệu pháp
Estrogen
Cân nặng -1
Trọng lượng chia 10 và làm tròn đến số
nguyên gần nhất
Bảng 2. Tính toán chỉ số SCORE
Nếu SCORE ≥ 7 Đo mật độ xương bằng DXA
Nếu SCORE < 7 Không đo mật độ xương
Marker chu chuyển xương:
Đang trong vòng phát triển, thử nghiệm.Trong một số trường hợp cá biệt có
thể cung cấp thêm thông tin để tiên lượng nguy cơ gãy xương và theo dõi hiệu quả
điều trị.
Các xét nghiệm khác:
Xét nghiệm sinh hóa: hồng cầu, bạch cầu, can xi trong vòng 24h
Xét nghiệm TSH, testosterone, estrogen trong máu
Phân tích canxi từ nước tiểu
X-quang: Chẩn đoán biến dạng cột sống và dấu hiệu của gãy xương cột sống
1.5 CÁC NHÓM THUỐC ĐIỀU TRỊ LOÃNG XƯƠNG[1]
Hiện nay có rất nhiều loại thuốc có thể điều trị loãng xương và chống gãy
xương do loãng xương một cách hữu hiệu. Bao gồm:
Nhóm 1: Calci
Nhóm 2: Vitamin D
Nhóm 3: Liệu pháp thay thế hormone (HRT)
Nhóm 4: SERM (Raloxifene)
Nhóm 5: Calcitonin
Đánh giá kinh tế đầy đủ là phân tích, mô tả hay so sánh các chiến lược y tế khác
nhau trên cả hai phương diện là chi phí và hiệu quả. Ví dụ, so sánh chi phí hiệu quả
các phác đồ điều trị loãng xương bằng thuốc: thuốc risedronat, calcitonin,
alendronate…). Đánh giá kinh tế một phần bao gồm: CMA, phân tích chi phí, mô tả
chi phí,…
2.3. CÁC NHÂN TỐ QUAN TRỌNG TRONG MỘT NGHIÊN CỨU KINH
TẾ Y TẾ
• Nguồn lực và chi phí: Những nguồn lực được sử dụng có liên quan đến việc tiến
hành và duy trì biện pháp can thiệp mà nghiên cứu hướng tới, chi phí của các nguồn
lực đó.
• Khoảng thời gian phân tích (time horizon): Khoảng thời giangiả định dùng để tính toán
kết quả, tùy thuộc vào từng loại bệnh. Đối với những bệnh mãn tính thì khoảng thời
gian thường là thời gian cuộc đời (Life time). Còn đối với những bệnh cấp tính thì còn
tùy thuộc vào biện pháp can thiệp mà nghiên cứu hướng tới.
• Quan điểm phân tích: Xác định quan điểm nghiên cứu kinh tế dược rất quan trọng
vì ảnh hưởng trực tiếp đến tính toán chi phí và kết quả (outcomes), do đó ảnh hưởng
đến kết quả của nghiên cứu.
Các quan điểm nghiên cứu kinh tế y tế bao gồm:
Quan điểm của bệnh nhân, quan điểm của nhà cung cấp dịch vụ y tế (bệnh
viện, tổ chức quản lý y tế), quan điểm người chi trả: người nhà bệnh nhân, công ty
bảo hiểm, chính phủ, quan điểm của xã hội. Trong đó quan điểm xã hội là bao
quát nhất.
• Tỉ lệ khấu trừ (chiết khấu):
Khấu trừ là việc chuyển đổi giá trị tương lai về giá trị hiện tại.Chi phí và hiệu
quả điều trị trong tương lai cần phải khấu trừ về giá trị ở thời điểm phân tích vì tiền
và hiệu quả điều trị ở những thời điểm khác nhau có giá trị khác nhau.
• Mô hình: Công cụ tập hợp các dữ liệu cần thiết để xác định chi phí, hiệu quả trong
nghiên cứu kinh tế y tế.
• Phương pháp đo lường:
gian và bối cảnh; và còn có thể có kết luận trái ngược nhau. Do vậy mà gây ra nhiều
khó khăn cho các cán bộ y tế trong việc lựa chọn thông tin để làm nền tảng cho các
quyết định y tế của mình[7,36].
Tổng quan hệ thống đánh giá, tổng hợp các kết quả của tất cả các nghiên
cứu riêng lẻ có liên quan và luôn tuân theo một thiết kế khoa học nghiêm ngặt dựa
trên phương pháp rõ ràng, xác định trước và có tính lặp lại. Do đó một nghiên cứu
tổng quan hệ thống có thể đưa ra một ước tính chính xác về hiệu quả của một biện
pháp can thiệp và cung cấp những bằng chứng đáng tin cậy cho các cán bộ y tếhơn
một nghiên cứu đơn lẻ [7].
Tổng quan hệ thống cung cấp các bằng chứng mạnh mẽ về hiệu quả của biện
pháp can thiệp. Tuy nhiên khi phải đối mặt với các nguồn lực hạn chế (thời gian,
tiền bạc, cơ sở vật chất, kĩ thuật…), các nhà ra quyết định thường không chỉ cần
xem xét hiệu quả của các biện pháp can thiệp mà còn phải xem xét xem chúng có sử
dụng hiệu quả các nguồn tài lực sẵn có hay không. Việc kết hợp các khía cạnh về
kinh tế của các biện pháp can thiệp vào tổng quan hệ thống có thể nâng cao tính hữu
dụng và ứng dụng của tổng quan hệ thống vào các quyết định y tế (Lavis 2005)[8].
3.3ĐẶC ĐIỂM TỔNG QUAN HỆ THỐNG
Các đặc điểm chính của tổng quan hệ thống:
• Các mục tiêu được thiết lập và trình bày một cách rõ ràng, các tiêu chí được xác
định trước cho các nghiên cứu.
• Tìm kiếm có hệ thống nhằm xác định tất cả các nghiên cứu có thể đáp ứng đủ các
điều kiện tiêu chuẩn.
• Đánh giá tính đúng của các kết quả nghiên cứu, ví dụ như thông qua việc đánh giá
nguy cơ sai lệch.
• Sự trình bày, tổng hợp các đặc điểm và kết quả của nghiên cứu có hệ thống.[8]
3.4PHƯƠNG PHÁP TIẾN HÀNH TỔNG QUAN HỆ THỐNG[7]
Bước 1: Xác định câu hỏi nghiên cứu:
Câu hỏi nghiên cứu được xem như là ‘mục tiêu’ của tổng quan và được trình
bày cụ thể như là ‘tiêu chí’ để xem xét lựa chọn các nghiên cứu cho tổng quan.
thế giới. ScienceDirect bao quát 24 lĩnh vực khoa học và công nghệ, là nguồn thông
tin thiết yếu đối với công tác nghiên cứu.[8]
COCHRANE LIBRARY: là một bộ sưu tập trực tuyến thuộc thư viện trực
tuyến Wiley. Cochrane Library tập hợp các nghiên cứu đáng tin cậy và cập nhật về
hiệu quả của các phương pháp điều trị kiểm tra và chẩn đoán y tế. Cùng với Medline,
Cochrane Library thúc đẩy sự phát triển của y học thực chứng. Cơ sở dữ liệu này
cung cấp quyền truy cập miễn phí ở nhiều quốc gia, trong đó có Việt Nam.[8]
Ngoài ra còn các nguồn khác không phải cơ sở dữ liệu điện tử:
Danh mục tài liệu tham khảo của các nghiên cứu/bài báo/báo cáo liên quan,
handsearching, danh mục tài liệu trích dẫn, dữ liệu về luận văn, luận án, tài liệu
xám, các thử nghiệm chưa được công bố hoặc đang trong giai đoạn tiến hành.[7,8]
• Chiến lược tìm kiếm:
- Sử dụng từ khóa tìm kiếm (keyword), dựa trên sự phân tách các khái niệm cơ bản,
quan trọng nhất từ câu hỏi tổng quan.
- Sử dụng các thuật toán: AND, OR, NOT, ALL
- Sử dụng bộ lọc trong tìm kiếm: Giới hạn tìm kiếm với một số chỉ tiêu nhất định.
- Sử dụng các kỹ thuật cơ bản và nâng cao trong tìm kiếm trên các cơ sở dữ liệu:
Pubmed, Cochrane, Embase…[7, 8]
Bước 3: Lựa chọn nghiên cứu:
GĐ 1: Dựa trên tiêu đề, bản tóm tắt => Đối chiếu với các tiêu chuẩn đã được
xác định trước đó; loại bỏ các nghiên cứu không liên quan.
GĐ 2: Các trường hợp không thể quyết định lựa chọn mà chỉ dựa trên tiêu đề
hoặc bản tóm tắt => Đánh giá bản đầy đủ của nghiên cứu đó dựa trên tiêu chuẩn đã
được xác định trước đó, lựa chọn các nghiên cứu để đưa vào tổng quan hệ thống.
Ví dụ: Sơ đồ quá trình chọn lọc nghiên cứu cho tổng quan hệ thống: Phân
tích kinh tế về các chiến lược điều trị loãng xương ở phụ nữ sau mãn kinh (phụ
lục1)[6].
Bước 4: Đánh giá chất lượng nghiên cứu:
Đánh giá chất lượng của nghiên cứu là đánh giá sự phù hợp của thiết kế
d) Đánh giá độ tin cậy của sự tổng hợp
Cách 2: Tổng hợp định lượng/thống kê (quantitative/statiscal synthesis): Số
liệu từ các nghiên cứu được phân tích gộp (meta-analysis)
Kết quả của các nghiên cứu đơn lẻ được kết hợp thống kê để đưa ra một ước
tính gộp về tác động trung bình của biện pháp can thiệp. Các phương pháp được sử
dụng để kết hợp các kết quả sẽ phụ thuộc vào loại kết quả được đánh giá. Kết quả
định lượng nên được diễn tả dưới dạng ước tính cùng với khoảng tin cậy và giá trị p
liên quan. Giải thích sự khác nhau giữa kết quả của các nghiên cứu[7].
CHƯƠNG 4
CÁC NGHIÊN CỨU TỔNG QUAN HỆ THỐNG CÓ LIÊN QUAN
Khi tiến hành tìm kiếm các nghiên cứu tổng quan hệ thống các đánh giá kinh
tế đầy đủ về loãng xương có liên quan trên hệ thống cơ sở dữ liệu Pubmed, chúng
tôi tìm thấy 2 nghiên cứu tổng quan hệ thống về chi phí hiệu quả của các phác đồ
điều trị loãng xương, phác đồ phòng ngừa loãng xương và gãy xương do loãng
xương ở phụ nữ.
Thuật toán: osteoporosis AND (health economic OR pharmacoeconomic OR
economic valuation OR cost effectiveness OR cost utility OR cost benefit OR cost
minimization OR cost - effectiveness OR cost - utility OR cost - benefit OR cost
-minimization) AND systematic review [title]
Kết quả: 19 bài báo (Thời gian tìm kiếm: 26/10/2013)
Tiêu chuẩn lựa chọn: Các bài báo là tổng quan hệ thống của các nghiên cứu
đánh giá kinh tế đầy đủ về các phác đồ tầm soát và điều trị loãng xương ở phụ nữ.
Từ đó chúng tôi lựa chọn ra 2 nghiên cứu tổng quan hệ thống.
Cả hai nghiên cứu đều có tiêu chuẩn lựa chọn là các nghiên cứu đánh giá
kinh tế đầy đủ. Kết quả các nghiên cứu trong tổng quan hệ thốngchủ yếu đều được
tính toán bằng ICER (tỉ lệ gia tăng chi phí hiệu quả) với tỉ lệ chiết khấu là 3%.Trong
đó một nghiên cứu là tổng quan hệ thống về các phác đồ điều trị loãng xương bằng
thuốc, nghiên cứu còn lại là tổng quan hệ thống về mô hình các phác đồ ngăn chặn
loãng xương và gãy xương do loãng xương.
giá kinh tế đầy đủ nào về các phác đồ tầm soát loãng xương nào được tiến hành.
Copyright: Tài liệu đại học ©