giới thieu về công nghệ tế bào.
Công nghệ tế bào trong chữa trị bệnh ở người chính là áp dụng công nghệ tế bào gốc
trong chữa trị bệnh.
Tế bào gốc là các tế bào chưa biệt hóa, có thể tự tái tạo (self renew) và phân chia nhiều
lần. Trong những điều kiện sinh lý/thực nghiệm nhất định, tế bào gốc có thể cảm ứng
biệt hóa thành các tế bào có chức năng chuyên biệt như tế bào cơ tim, tế bào tuyến tụy,
tế bào bào da, tế bào máu, tế bào thần kinh…
Ứng dụng tế bào gốc:
1.4.1 Ghép tế bào gốc trị liệu (stem cell therapy):
Là dùng tế bào gốc để thay thế, sửa chữa các phần cơ thể bị bệnh và tổn thương bằng
các tế bào mới khỏe mạnh. Kỹ thuật này còn được gọi là kỹ thuật ghép tế bào trị liệu
(cell transplantation therapy) hay kỹ thuật thay thế tế bào trị liệu (cell replacement
therapy).
1.4.1.1 Quy trình ứng dụng tế bào gốc trị liệu bao gồm các khâu sau:
- Sản xuất dòng tế bào gốc:
+ Thu tế bào gốc: từ phôi hoặc từ tổ chức trưởng thành.
+ Nuôi cấy các tế bào gốc này trong labo nhằm nhân lên về mặt số lượng.
- Với tế bào gốc phôi, cần nuôi cấy nhân tạo trong các điều kiện môi trường lý hóa
thích hợp để định hướng biệt hóa thành các tế bào mong muốn.
- Ghép tế bào gốc, đưa các tế bào gốc này vào các khu vực tổn thương cần sửa
chữa.
1.4.1.2 Ứng dụng tế bào gốc trưởng thành trong điều trị:
Trên lâm sàng, tế bào gốc trưởng thành đã được sử dụng trong điều trị các bệnh tự
miễn, tai biến mạch máu não, suy giảm miễn dịch, thiếu máu, nhiễm Estein-barr virus,
tổn thương giác mạc, các bệnh máu và bệnh gan, tạo xương không hoàn chỉnh, tổn
thương tủy sống, liền vết thương da, điều trị ung thư (kết hợp với hóa chất và tia xạ), u
não, u nguyên bào võng mạc, ung thư buồng trứng, các khối u đặc, ung thư tinh hoàn, đa
u tủy, lơ-xê-mi, ung thư vú, u nguyên bào thần kinh, u lympho Non-Hodgkin, carcinoma
tế bào thận, tái tạo cơ tim sau cơn đau tim, đái đường type I, tổn thương xương và sụn,
bệnh Parkinson…
1.4.1.3 Ứng dụng tế bào gốc phôi trong điều trị

được thực hiện bằng cách nuôi
cấy tế bào gốc và sau đó ghép
vào mô tổn thương.
Trong công nghệ mô có thể
sử dụng tế bào gốc trưởng thành
để phát triển thành mô ghép
hoặc có thể dùng tế bào gốc
phôi tạo ra trong kỹ thuật nhân
bản phôi vô tính để sản xuất ra các mô ghép phù hợp về mặt miễn dịch (sơ đồ B). Một
hướng khác có khả năng tạo ra mô ghép phù hợp với bệnh nhân từ nguồn tế bào gốc
phôi là dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen mã hóa phân tử hòa hợp tổ chức chính (MHC) (sơ
đồ A)
2/5
1.4.3 Các ứng dụng tế bào gốc phôi không liên quan đến ghép:
Các ứng dụng không liên quan đến ghép chủ yếu được thực hiện trên tế bào gốc phôi.
Có thể kể đến một số ứng dụng sau:
- Nghiên cứu những sự kiện sớm xảy ra trong quá trình phát triển phôi thai người
như các nguyên nhân có thể gây sinh ra trẻ dị tật bẩm sinh và các bất thường nhau thai
dẫn đến sảy thai.
- Khám phá ảnh hưởng của các bất thường chrosome trong giai đoạn sớm của quá
trình phát triển. Ảnh hưởng này có thể là sự hình thành sớm các khối u ở trẻ em mà qua
nghiên cứu người ta thấy rằng các tế bào khối u này chủ yếu có nguồn gốc từ phôi.
- Thử nghiệm các thuốc điều trị. Hiện nay trước khi thử một thuốc mới trên người
tình nguyện, thuốc đó phải được qua thử nghiệm tiền lâm sàng. Trong thử nghiệm tiền
lâm sàng có sàng lọc thuốc trên các mô hình động vật – ví dụ các thử nghiệm trên in vitro
có dùng tế bào chuột, hoặc các thử nghiệm in vivo liên quan đến việc đánh giá độc tính
cấp và độc tính bán trường diễn của thuốc. Mặc dù các nghiên cứu dược lấy phương pháp
thử nghiệm trên các mô hình động vật làm căn bản, biện pháp này không phải lúc nào
cũng cho phép phỏng đoán chính xác các tác dụng có thể có của thuốc trên các tế bào
người. Vì lý do này việc nuôi cấy tế bào người thường được sử dụng trong các thử nghiệm

này về thực chất chính là hai giai đoạn biệt hóa khác nhau của tế bào gốc tạo máu:
- Các tế bào gốc tạo máu dài hạn (long-term hematopoietic stem cells): đây là các tế bào
gốc tạo máu ít biệt hóa hơn, nói cách khác là “non” hơn, có khả năng tự tái tạo và tính đa năng
cao. Trên thực nghiệm các tế bào này có thể khôi phục hoàn toàn chức năng tạo máu của chuột bị
chiếu xạ liều chí tử sau vài tháng. Một ví dụ về tế bào gốc tạo máu dài hạn là các tế bào gốc tạo
máu mang CD34+, tế bào này có thể biệt hóa thành tất cả các chủng loại tế bào máu khác nhau.
Trong điều kiện bình thường, các tế bào gốc tạo máu dài hạn có khả năng tự tái tạo trong suốt đời
sống cá thể. Hiện nay thuật ngữ “tế bào gốc tạo máu” thường được dùng để đề cập tới loại tế bào
gốc tạo máu dài hạn này.
- Các tế bào định hướng/tiền thân ngắn hạn (short-term progenitor or precursor cell): đây là
các tế bào tạo máu đã khá trưởng thành, không mang CD34, là tiền thân của các tế bào đã biệt hóa
đầy đủ của cùng một loại dòng tế bào máu, ví dụ tế bào định hướng dòng hồng cầu, tế bào định
hướng dòng lympho, mẫu tiểu cầu…. Các tế bào định hướng/tiền thân ngắn hạn cũng có khả
năng tăng sinh, biệt hóa thành các tế bào máu nhưng so với các tế bào gốc tạo máu dài hạn chúng
có giới hạn về tính đa năng. Ví dụ một tế bào tiền thân hồng cầu có lẽ chỉ có thể tạo thành một tế
bào hồng cầu.
1.7.1 Các nguồn lấy tế bào gốc tạo máu:
- Tủy xương: Là nguồn truyền thống để lấy tế bào gốc tạo máu. Người hiến tế bào
gốc được gây mê, chọc và hút tủy xương ở vùng xương chậu. Mật độ tế bào gốc trong
tủy xương không nhiều, trung bình trong 100,000 tế bào tủy xương có một tế bào gốc tạo
máu, các tế bào khác là tế bào thân, tế bào gốc thân, tế bào định hướng dòng máu và các
tế bào hồng cầu, bạch cầu trưởng thành
- Máu ngoại vi: Là một nguồn lấy tế bào gốc tạo máu dùng cho điều trị. Với mục
đích ghép tế bào gốc tạo máu trên lâm sàng, vì lý do an toàn và sự thuận lợi của kỹ
thuật, lấy tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi thường được thực hiện nhiều hơn lấy từ
tủy xương. Bình thường trong máu ngoại vi chỉ có một lượng ít tế bào gốc tạo máu và tế
bào máu tiền thân. Để huy động các tế bào này từ tủy xương vào máu, cần tiêm cho
người hiến tế bào gốc các cytokine như yếu tố kích thích quần thể tế bào hạt (G-CSF)
vài ngày trước khi thu tế bào gốc. Thu tế bào gốc tạo máu được thực hiện bằng cách đưa
một ống vào trong ven người cho và cho dòng máu đi qua một hệ thống lọc, hệ thống

Hiện nay có một số kỹ thuật mới phát minh cho phép tránh được điều này bằng cách tách tinh
khiết và chỉ bảo quản các tế bào có CD34+, Thy-1+.
− Điều trị các bệnh lý ở cơ quan khác (nhồi máu cơ tim, Parkinson …):
Các nghiên cứu mới đây trên mô hình động vật và một số thử nghiệm lâm sàng cho thấy
có thể dùng tế bào gốc tạo máu tiêm trực tiếp vào vùng tổn thương tim để tái tạo lại mô
cơ tim và mạch máu tổn thương trong nhồi máu cơ tim cũng như có thể tiêm tế bào gốc
tạo máu để điều trị bệnh Parkinson. Các nghiên cứu theo hướng này dựa vào khả năng
“mềm dẻo” của tế bào gốc tạo máu và gợi mở một tiềm năng ứng dụng mới của tế bào
gốc tạo máu.
5/5