Một số thuốc mới trong điều trị
bệnh đa u tủy xương Đa u tủy xương là một bệnh ác tính của hệ thống tạo máu, đặc
trưng bởi sự tăng sinh mạnh mẽ của các tương bào ác tính ở trong tủy
xương gây tăng sản xuất các globulin miễn dịch đơn dòng (protein M),
suy thận, thiếu máu, tổn thương tiêu xương và tăng nồng độ canxi trong
máu.
Bệnh chiếm khoảng 10% tổng số các ca bệnh máu ác tính, với khoảng
15.200 trường hợp mắc mới mỗi năm, đứng hàng thứ 2 trong số các bệnh
máu ác tính. Đa u tuỷ xương là bệnh không thể điều trị khỏi với thời gian
sống trung bình khoảng 4-6 năm sau khi phát bệnh. Các thuốc kinh điển
trong điều trị bệnh trước đây như cyclophosphamide, doxorubicine,
dexamethason đều có độc tính và tỷ lệ thất bại trong điều trị khá cao, nhất là
ở những người luống tuổi, đối tượng chủ yếu mắc bệnh. Trong thời gian gần
đây, nhiều loại thuốc mới đã được thử nghiệm trong điều trị đa u tuỷ xương
và thu được những kết quả rất khả quan, giúp cải thiện hiệu quả điều trị và
tiên lượng của người bệnh.
Thalidomide: thalidomide được dùng làm thuốc ngủ từ những năm 50
của thế kỷ trước, nhưng sau đó đã bị rút khỏi thị trường do nguy cơ gây quái
thai. Các thử nghiệm dùng thalidomide trong điều trị ung thư đã được thực
hiện từ những năm 1960 nhưng đã không thu được kết quả mong muốn. Tuy
nhiên, trong thời gian gần đây, các nhà khoa học nhận thấy có sự tăng sinh
mạch máu ở các bệnh nhân đa u tủy xương cũng như khả năng chống sinh
mạch máu của thalidomide. Từ đó, thuốc này đã được thử nghiệm qua nhiều
nghiên cứu khác nhau để đánh giá hiệu quả trong điều trị đa u tủy xương.
Kết quả của những nghiên cứu này cho thấy, khi được dùng ở những trường
hợp bệnh tái phát hoặc không đáp ứng với thuốc các điều trị khác,
thalidomide dùng đơn lẻ có thể giúp lui bệnh trong 25 - 35% các trường hợp.
Nếu dùng phối hợp thalidomide với glucocoticoid, tỷ lệ đáp ứng là 50% và

bortezomib là rối loạn tiêu hoá, giảm các tế bào máu, mệt mỏi và tổn thương
thần kinh ngoại vi. Khoảng 30% bệnh nhân có giảm số lượng tiểu cầu xuống
dưới 50000/mm3. Bệnh lý thần kinh ngoại vi với biểu hiện chủ yếu là đau
cũng xuất hiện ở khoảng 30% các trường hợp dùng thuốc. Liều dùng khởi
đầu của bortezomib là 1,3mg mỗi lần ở các ngày thứ 1, 4, 8 và 11 của một
vòng điều trị 21 ngày.
Các dẫn chất của thalidomide: do thalidomide có hiệu quả rõ rệt trong
điều trị đa u tuỷ xương, nhưng cũng gây ra khá nhiều tác dụng phụ ngoài cơ
quan tạo máu, nhất là nguy cơ gây quái thai, nên trong thời gian gần đây,
một số dẫn xuất của thuốc này như CC-5013 (lenalidomide), CC-4047 đã
được bào chế và đưa vào thử nghiệm, nhằm khắc phục những nhược điểm về
độc tính của thalidomide mà vẫn giữ được tính hiệu quả trong điều trị. Các
nghiên cứu cho thấy, CC-5013 có hiệu quả điều trị cao hơn và an toàn hơn
so với thalidomide. Tác dụng phụ thường gặp nhất là giảm tiểu cầu (xảy ra ở
18% bệnh nhân) và giảm bạch cầu (xảy ra ở 28% bệnh nhân). Các tác dụng
phụ thường gặp khác với thalidomide đều không xảy ra với CC-5013.
Các thuốc khác: một số tác nhân mới như 2-methoxyestradiol,
neovastat, oblimersen, farnesyltransferase, arsenic trioxide (thạch tín), các
chất ức chế men histone deacetylase (nhằm mục đích chuyển các gen câm),
CHIR-258, NVP-ADW742 và PTK787 hiện đang được thử nghiệm trên lâm
sàng, những kết quả bước đầu đã cho thấy triển vọng của các thuốc này
trong điều trị đau tủy xương.