LOGO
GVHD: LÊ NHÃ UYÊN
LỚP 53CNSH
NHÓM 1
THÀNH VIÊN NHÓM

1. GIANG THỊ THANH HUYỀN

2. VÕ THỊ THU THẢO

3. LƯƠNG HOÀNG KIM NGÂN

4. VÕ NGUYỄN NHƯ TRÍ

5. TRẦN HẢI PHONG

6. HOÀNG TUẤN LỘC
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
2
1. LIỆU PHÁP GENE
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
3
NỘI DUNG
•
1. LIỆU PHÁP GEN
•
a. Liệu pháp gen là gì?
•
b. Phân loại

cơ thể thay thế cho gen bệnh
hay đưa gen cần thiết nào đó
thay vào vị trí gen bị sai hỏng
để đạt được mục tiêu của liệu
pháp.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
6
b. Phân loại

Liệu pháp gen tế bào soma: là
phương pháp điều trị, thay thế
hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen
bệnh của tế bào soma trong cơ
thể người bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
7

Liệu pháp gen tế bào mầm: là
phương pháp điều trị, thay thế
hoặc sửa chữa gen hỏng cho các
giao tử ( tinh trùng hoặc trứng )
nhằm tạo ra thế hệ sau bình
thường.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
8
c. Các bước cơ bản
Các bước cơ bản trong liệu pháp

d. Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:

Để chuyển gen phải hội đủ những
điều kiện sau
1. Phải có bản sao đầy đủ của gen thích
hợp với những trình tự điều hòa thích
hợp (trình tự khởi động).
2. Phải lựa chọn kĩ thuật đích.
3. Phương pháp ứng dụng liệu pháp
gen. Có thể sử dụng trực tiếp với
bệnh nhân hoặc trên tế bào đã tách
ra khỏi người bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
11
e. Các vector và các loại gen sử
dụng trong liệu pháp gen:
1. Các vector:
a. Các vector có bản chất là virus

Vector adenovirus: là vector tạo
thành từ adenovirus tái tổ hợp
- Adenovirus có khả năng biểu hiện
liệu pháp gen nhưng mất khả năng
tái bản DNA gọi là vector
adenovirus
- Vector andenovirus có thể mang các
gen liệu pháp có kích thước từ 8kb
đến 30kb
Nhóm 1 Đại học Nha

bào chủ, do các gen chèn không
đúng vị trí nên tạo các đột biến
gen của tế bào chủ
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
16
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
17

Vector liệu pháp liposome : là
phức hợp liposome-DNA
-
Ưu điểm : có thể mang gen liệu
pháp có kích thước lớn, qua màng
tế bào dễ dàng.
-
Nhược điểm: gây ra các phản ứng
phụ.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
18

Vector DNA trần : được thiết kế ở
các dạng plasmid, là những vòng
DNA mang gen liệu pháp và một
số gen cần thiết cho quá trình tái
bản gen trong tế bào chủ.
-
Ưu điểm: cho phép mang gen liệu

động bình thường của tế bào.

Các gen có khả năng mã hóa một
protein đặc hiệu: khi đưa vào tế
bào sống có khả năng tạo ra các
protein đặc hiệu. Các protein đặc
hiệu có thể ức chế hoạt động của
một gen khác trong tế bào, kìm
hãm khả năng phân chia của tế
bào hoặc gây chết tế bào bị bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
21

Các gen khi đưa vào tế bào hoạt
động đồng thời với các gen bệnh
làm hạn chế tác động của các gen
bệnh hoặc hỗ trỡ bù đắp cho các
gen bị hỏng.

Gen bất hoạt: được đưa vào tế
bào thay thế cho một gen lành
nào đó nhằm hạn chế các sản
phẩm không cần thiết của gen
lành hoặc tạo ra cho tế bào một
trạng thái mới có tác dụng chống
lại bệnh tật.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
22

Ưu nhược điểm của liệu pháp gene

Đưa gene lành vào cơ thể thay thế
gene bệnh là cách giải quyết triệt để
(vì gen lành sẽ được đưa vào đúng vị
trí của nó trên bộ gen và chịu tác động
bình thường của các trình tự biểu hiện
gen đó ).

Khi đưa gene cần thiết nào đó thay
vào vị trí gene bị sai hỏng dễ thực
hiện hơn
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
25

Ưu điểm.